好消息:FDA批准癌症基因疗法。坏消息:它要花费47.5万美元

最近的一次文章从麻省理工科技评论讨论了美国食品药品监督管理局批准了一项开创性的癌症基因疗法，该疗法使用基因工程免疫细胞。该疗法由诺华公司(Novartis)研发，被称为CAR-T疗法，一次性治疗费用为47.5万美元。然而，诺华却毫不含糊地表示，如果患者在一个月内对这种疗法没有反应，就不会收取任何费用。

这种疗法在市场上被称为Kymriah这项技术包括从患者身上提取免疫细胞，然后将其低温冷冻，运到诺华位于新泽西州的生产中心。一旦到达那里，这些细胞就会被改变成含有一种蛋白质，这种蛋白质告诉T细胞用一种特定的抗原攻击白血病细胞。然后将细胞注入患者体内。这是美国首个此类疗法;欧洲已经批准了两种用于罕见遗传性疾病的基因疗法。